Astellas e Kate Therapeutics annunciano un accordo di licenza esclusiva per KT430

May 10, 2023

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08 giugno 2023, 04:00 ET

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KT430 è una terapia genica sperimentale preclinica di prossima generazione per il trattamento della miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM)

TOKYO e SAN DIEGO, 8 giugno 2023 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Presidente e CEO: Naoki Okamura, "Astellas") e Kate Therapeutics ("KateTx") hanno annunciato oggi un accordo di licenza esclusiva per sviluppare e commercializzare KT430. KT430 è una terapia genica sperimentale preclinica di prossima generazione che rilascia una copia funzionale del gene MTM1 tramite un nuovo capside MyoAAV per il trattamento della miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM), una malattia neuromuscolare rara grave, pericolosa per la vita, caratterizzata da estrema debolezza muscolare , insufficienza respiratoria e morte prematura.

Secondo i termini dell'accordo, Astellas effettuerà un pagamento anticipato non divulgato a KateTx, che ha anche diritto a ricevere pagamenti per lo sviluppo, la regolamentazione e le tappe commerciali, oltre a royalties sulle vendite mondiali. Astellas riceverà una licenza mondiale esclusiva per sviluppare, produrre e commercializzare il KT430.

"Questo accordo riunisce le missioni collettive incentrate sui pazienti di Astellas e KateTx, consentendoci di valutare come far avanzare questa nuova potenziale terapia per le persone con diagnosi di XLMTM", ha affermato Adam Pearson, Chief Strategy Officer di Astellas. "La combinazione dell'approccio scientifico unico di Kate e della profonda esperienza di Astellas nello sviluppo di terapie geniche per XLMTM fornisce una solida base per l'avanzamento di KT430 mentre progredisce verso la clinica. L'aggiunta di questo nuovo potenziale trattamento di terapia genica per XLMTM insieme al nostro l’attuale programma AT132 rafforza ulteriormente il nostro impegno nei confronti di questa comunità di pazienti e la dedizione alla fornitura di farmaci trasformativi”.

"Siamo molto entusiasti che Astellas abbia acquisito i diritti mondiali per KT430 e cosa significhi per i pazienti e le famiglie in attesa di una potenziale nuova terapia per XLMTM", ha affermato Kevin Forrest, Ph.D., presidente e CEO di KateTx. "La nostra azienda utilizza nuove piattaforme tecnologiche che affrontano direttamente i limiti chiave delle attuali terapie geniche, tra cui la somministrazione tessuto-specifica e la regolazione genetica, con il potenziale di migliorare l'efficacia e la sicurezza. Vediamo enormi opportunità per portare nuove importanti terapie a pazienti con patologie molto gravi condizioni come XLMTM, così come per altri disturbi genetici che sono al centro dei nostri sforzi interni."

Informazioni sulla miopatia miotubulare legata all'XXLMTM è una malattia neuromuscolare rara, grave e pericolosa per la vita, caratterizzata da estrema debolezza muscolare, insufficienza respiratoria e morte prematura. Si stima che il tasso di mortalità sia del 50% nei primi 18 mesi di vita. Per i pazienti che sopravvivono oltre l'infanzia, si stima una mortalità aggiuntiva del 25% entro i 10 anni. XLMTM è causato da mutazioni nel gene MTM1 che portano alla mancanza o alla disfunzione della miotubularina, una proteina necessaria per il normale sviluppo, maturazione e funzione delle cellule muscolari scheletriche. La malattia colpisce circa 1 su 40.000-50.000 neonati maschi.

XLMTM impone un notevole onere di assistenza ai pazienti, alle famiglie e al sistema sanitario, compresi alti tassi di utilizzo dell’assistenza sanitaria, ricoveri ospedalieri e interventi chirurgici. Oltre l’80% dei pazienti XLMTM necessita di supporto ventilatorio e la maggior parte dei pazienti necessita di un tubo gastrostomico per il supporto nutrizionale. Nella maggior parte dei pazienti, le normali tappe dello sviluppo motorio vengono ritardate o non vengono mai raggiunte. Attualmente sono disponibili solo opzioni terapeutiche di supporto, come l’uso del ventilatore o una sonda per l’alimentazione.

Informazioni su Kate TherapeuticsKate Therapeutics (KateTx) è un'azienda biotecnologica incentrata sul paziente che sviluppa terapie geniche basate su virus adeno-associati (AAV) per il trattamento di malattie muscolari e cardiache geneticamente definite. La Società sta applicando nuove piattaforme tecnologiche che affrontano direttamente i limiti chiave delle attuali terapie geniche, tra cui la somministrazione tessuto-specifica e la regolazione genetica. Queste scoperte hanno il potenziale per migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie geniche e consentire il perseguimento di una serie più ampia di obiettivi che altrimenti sarebbero difficili da curare con le tecnologie attuali. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web di KateTx all'indirizzo https://www.katetherapeutics.com/.